US FDA approves Zevra's treatment for rare genetic disease
Adds details on disease in paragraph 4, FDA comment in paragraph 5, label warning in paragraph 8
Sept 20 (Reuters) -The U.S. Food and Drug Administration has approved Zevra Therapeutics' ZVRA.O drug for a rare and fatal genetic disorder, making it the first treatment to get a nod for the condition, the health regulator said on Friday.
The company has been trying for years to bring the drug to market after the FDA previously declined to approve it and extended a review of the treatment.
The oral drug, branded as Miplyffa, has now been approved for the treatment of Neimann-Pick disease type C - a rare genetic condition that affects the nervous system and other organs.
On average, people affected by this disease only live for about 13 years.
"The first-ever approval of a safe and effective drug option for NPC will undoubtedly support the essential medical needs of those suffering," said Janet Maynard, a director at the FDA's Center for Drug Evaluation and Research.
Miplyffa, in combination with miglustat, which is branded as Zavesca, has been cleared to treat neurological symptoms associated with NPC in adults and children 2 years of age and older.
The company did not immediately respond to a Reuters request for comment on pricing and availability.
Miplyffa comes with a warning for hypersensitivity reactions including hives and angioedema, a condition that causes swelling under the skin.
Zevra gained access to the drug through its acquisition of Orphazyme, the original developer, in 2022.
Shares of the company were halted pending news.
Reporting by Sriparna Roy and Kashish Tandon in Bengaluru; Editing by Devika Syamnath
Berita Terbaru
Pengungkapan: Entitas XM Group menyediakan layanan khusus eksekusi dan akses ke Fasilitas Trading Online kami, yang memungkinkan Anda untuk melihat dan/atau menggunakan konten yang tersedia pada atau melalui situs, yang tidak untuk mengubah atau memperluas, serta tidak mengubah atau memperluas hal tersebut. Akses dan penggunaan ini selalu sesuai dengan: (i) Syarat dan Ketentuan; (ii) Peringatan Risiko; dan (iii) Pengungkapan Penuh. Oleh karena itu, konten disediakan hanya sebagai informasi umum. Anda juga harus ketahui bahwa konten Fasilitas Trading Online kami bukan sebagai ajakan atau tawaran untuk untuk melakukan transaksi apa pun di pasar finansial. Trading di pasar finansial mana pun melibatkan tingkat risiko yang signifikan pada modal Anda.
Semua materi yang diterbitkan di Fasilitas Trading Online kami hanya untuk tujuan edukasi/informasi dan tidak boleh mengandung nasihat dan rekomendasi finansial, pajak investasi atau trading, catatan harga trading kami, penawaran, permintaan, transaksi dalam instrumen finansial apa pun atau promo finansial untuk Anda yang tidak diminta.
Konten pihak ketiga apa pun, serta konten yang disiapkan oleh XM, seperti opini, berita, riset, analisis, harga, informasi lain atau link ke situs pihak ketiga yang tersedia "sebagaimana adanya", sebagai komentar pasar umum dan bukan menjadi nasihat investasi. Sejauh konten apa pun ditafsirkan sebagai penelitian investasi, Anda harus memperhatikan dan menerima bahwa konten tersebut tidak dimaksudkan dan belum disiapkan sesuai dengan persyaratan hukum yang dirancang untuk mempromosikan kemandirian riset investasi dan dengan demikian akan dianggap sebagai komunikasi pemasaran di bawah hukum dan peraturan yang relevan. Mohon dipastikan bahwa Anda telah membaca dan memahami Notifikasi pada Riset Investasi Non-Independen dan Peringatan Risiko kami mengenai informasi di atas, yang dapat diakses disini.
