US FDA staff questions confirmatory trial data for Intercept's liver disease drug
Rewrites paragraph 1, adds details from FDA and company's briefing documents in paragraphs 7, 8 and 9 and background in paragraphs 10 and 11
Sept 11 (Reuters) - Staff reviewers at the U.S. Food and Drug Administration said on Wednesday a confirmatory trial did not show the effectiveness of Intercept's liver disease drug, which received the health regulator's accelerated nod in 2016.
Under the accelerated pathway, companies are required to conduct additional trials to establish their drug's benefits. Failure to do so can sometimes lead to market withdrawal.
Intercept's oral drug, Ocaliva, had been approved under the accelerated approval pathway to treat patients with primary biliary cholangitis (PBC), a rare disease that causes inflammation of small bile ducts in the liver and can eventually destroy them.
In 2021, FDA restricteduse of Ocaliva to PBC patients who did not have advanced cirrhosis or severe scarring of the liver.
The FDA had said some patients with advanced cirrhosis who received Ocaliva developed liver failure.
The staff advisers said on Wednesday Ocaliva'sconfirmatory trial did not show the drug waseffective in PBC patients with or without advanced scarring.
They also raised concerns about the drug's safety, as 11 patients who received it during the trial died or required a liver transplant, compared with two patients on placebo.
The concerns come ahead of a meeting of independent experts on Friday, where panelists will vote on whether the drug's benefits outweigh its risks.
Intercept said only one case of liver transplant was possibly related to the drug.
The company, which holds the drug's U.S. commercialrights, was acquired by Italy's Alfasigma fornearly $800 million last year. Intercept had reported sales of $152 million for the first half of 2023.
The FDA last month granted accelerated approval to Gilead's GILD.O drug for treating PBC, Livdelzi.
Accelerated approvals allow FDA to move drugs for life-threatening conditions to the market more quickly, but they have been criticized because some drugs are later proven to be ineffective.
Reporting by Bhanvi Satija in Bengaluru; Editing by Shailesh Kuber and Shreya Biswas
Aset Terkait
Berita Terbaru
Pengungkapan: Entitas XM Group menyediakan layanan khusus eksekusi dan akses ke Fasilitas Trading Online kami, yang memungkinkan Anda untuk melihat dan/atau menggunakan konten yang tersedia pada atau melalui situs, yang tidak untuk mengubah atau memperluas, serta tidak mengubah atau memperluas hal tersebut. Akses dan penggunaan ini selalu sesuai dengan: (i) Syarat dan Ketentuan; (ii) Peringatan Risiko; dan (iii) Pengungkapan Penuh. Oleh karena itu, konten disediakan hanya sebagai informasi umum. Anda juga harus ketahui bahwa konten Fasilitas Trading Online kami bukan sebagai ajakan atau tawaran untuk untuk melakukan transaksi apa pun di pasar finansial. Trading di pasar finansial mana pun melibatkan tingkat risiko yang signifikan pada modal Anda.
Semua materi yang diterbitkan di Fasilitas Trading Online kami hanya untuk tujuan edukasi/informasi dan tidak boleh mengandung nasihat dan rekomendasi finansial, pajak investasi atau trading, catatan harga trading kami, penawaran, permintaan, transaksi dalam instrumen finansial apa pun atau promo finansial untuk Anda yang tidak diminta.
Konten pihak ketiga apa pun, serta konten yang disiapkan oleh XM, seperti opini, berita, riset, analisis, harga, informasi lain atau link ke situs pihak ketiga yang tersedia "sebagaimana adanya", sebagai komentar pasar umum dan bukan menjadi nasihat investasi. Sejauh konten apa pun ditafsirkan sebagai penelitian investasi, Anda harus memperhatikan dan menerima bahwa konten tersebut tidak dimaksudkan dan belum disiapkan sesuai dengan persyaratan hukum yang dirancang untuk mempromosikan kemandirian riset investasi dan dengan demikian akan dianggap sebagai komunikasi pemasaran di bawah hukum dan peraturan yang relevan. Mohon dipastikan bahwa Anda telah membaca dan memahami Notifikasi pada Riset Investasi Non-Independen dan Peringatan Risiko kami mengenai informasi di atas, yang dapat diakses disini.
